툴젠의 회사 사업 설명

툴젠 회사의 사업

(가) 기술력

① 기술의 우월성

박테리아의 면역 시스템을 기반으로 만들어진 3세대 유전자가위는 2013년 초 개발된 이래 빠르게 유전체교정의 핵심 도구로 자리잡고 있습니다. 당사가 개발해낸 3세대 유전자가위인 RGEN(기술적 용어는 CRISPR/Cas9이나, 당사는 이를 RGEN이라 명명함)은 기존의 1세대/2세대 유전자가위에 비해 다양한 형태로 활용 가능하며, 대량 생산에 적합한 형태로 학계뿐만 아니라 산업계의 많은 관심을 받았습니다.

특히, 당사는 2세대 유전자가위에 비해 3세대 유전자가위의 약점으로 꼽히는 '특이성'을 크게 향상시켜 주목의 대상이 되었습니다. 특이성은 유전자가위가 인간 질병 치료제로 활용되는 데 있어 그 안전성을 평가하는 데 중요한 지표로, 특이성이 향상된 3세대 유전자가위 구조는 당사의 기술이 잠재적 시장 규모가 가장 큰 치료용 시장으로 진출하는 데 있어 중요한 이점이 될 것으로 기대됩니다.

또한, 당사는 3세대 유전자가위인 RGEN의 새로운 활용 방식을 개발하기도 했습니다. 당사가 새롭게 개발한 RGEN 활용 기술은 산업적 파급효과가 큰 유전자가위 기술 응용분야 중 하나인 식물의 분자육종 과정에서 GMO관련 규제를 극복할 수 있는 가능성을 열었습니다. 이에 더해 최근에는 RGEN을 체외진단기술에 활용할 수 있는 가능성을 세계 최초로 발표했으며, 규격화된 RGEN 제품 생산의 기반이 되는 3세대 유전자가위 라이브러리를 개발하는 등 당사의 기술적 우월성은 세계적으로도 인정받고 있습니다.

② 독자적인 기술 개발 역량

당사의 최대 경쟁력은 1,2,3세대 유전자가위 기술을 모두 독자적으로 개발하여 온 경험을 가지고 있다는 것입니다. 각 세대의 유전자가위는 같은 구조 내에서의 개선이 아니라, 새로운 구조를 기초로 한 독자적인 기술의 형태를 보이고 있습니다. 이러한 기술 모두를 자체 개발하며 축적된 노하우는 향후 지속적인 선도기술 개발의 밑바탕이 되어, 당사가 유전체교정 분야의 선도업체 지위를 유지하는데 기여할 것으로 전망됩니다.

당사는 이러한 독자적인 기술 개발을 통해 외부기술 도입 시 기술의 급속한 도태에서 비롯될 수 있는 리스크를 최소화하고 있습니다. 생명공학 분야의 경우 많은 기업이 비용 등을 이유로 외부의 기술을 기술이전 받아 사업을 영위하고 있습니다. 하지만 기술주기가 짧은 생명공학 분야의 특성상 최신 기술을 보유하고 있더라도 후속 기술을 따라가지 못할 경우 단기간 내에 도태될 위험이 상존합니다.

③ 축적된 노하우와 연구 네트워크

당사는 지난 10년간 확보한 기술개발 자산 및 노하우를 기반으로 지속적인 유전체교정 분야 연구를 진행하고 있습니다. 장기간 동안 국내외 연구자들 사이에서 확립된 인지도 및 연구 네트워크는 당사의 유전자가위 기술이 관련 분야와 융합하여 다방면의 시장으로 진출하는 데 많은 도움이 될 것입니다.

당사는 유전체교정 기술 분야의 발전을 견인해온 연구진을 통해 체계적인 연구관리 역량을 보유하고 있습니다. 유전체교정 기술의 판매 및 공동연구 Partnering 등을 위해서는 기반 기술뿐만이 아니라, 파트너와 의사 소통하고 연구 프로세스 전반을 관리할 수 있는 능력이 필수적입니다. 기술 판매 또는 공동연구 프로세스에 대한 체계적인 기획 능력과 예기치 못한 문제에 대한 유연한 대처 그리고 협상 능력 등 연구관리 부문의 역량 또한 당사가 영위하는 사업의 주요 성공 요인이라고 할 수 있는 바, 당사의 체계적 연구관리 역량은 당사의 선도지위 유지에 큰 역할을 할 수 있을 것으로 판단됩니다.

④ 우수한 연구 실적 및 업계 내 인지도

당사는 2002년 '아시아의 주목할 만한 10개 생명공학회사(Pacific Forum)'로 선정, 2005년에는 당사의 기술이 과학기술부의 '8대 세계적 연구성과'로 선정되었으며 이에 그치지 않고 2011년에는 특허청의'특허 스타기업'으로 선정되는 등 유전체교정 연구에 있어 대내외적으로 인정받고 있습니다.  또한, 창사 이래 Nature Biotechnology에 3편, Nature Methods에 2편, Genome Research에 3편 등 세계 최고 권위의 연구 학술지에 20편 이상의 논문을 게재하는 등 연구개발 측면에서도 탁월한 성과를 기록하고 있습니다.

(나) 주요 제품 소개

당사는 유전체교정 분야의 선도적 기술력을 바탕으로 높은 활용도를 가진 유전자가위를 개발하여 광범위한 분야의 제품 및 서비스를 제공하고 있습니다. 2010년 학계 및 산업계의 다양한 연구 수요를 충족시키기 위해 당사는 맞춤형 유전자가위 개발 서비스를 기반으로 유전자가위 사업을 시작하였습니다. 그리고 유전자가위 기술의 보편화 추세에 맞추어 세계 최초로 모든 인간 유전자에 대한 2세대 유전자가위를 개발하였으며, 또한 최근에는 3세대 유전자가위의 라이브러리를 개발하여 다양한 규격화 제품을 구비하였습니다. 또한 당사는 유전자가위를 이용하여 세포 및 연구용 동물에서 유전체 교정을 대행하는 고부가가치 맞춤형 용역 서비스도 출시하여 상품/서비스 라인업을 다양화하고 있습니다.

(다) 영업력

① 고객과의 접점 확대

당사는 현재 유전자가위의 연구용 및 산업용 시장 판매와 관련한 글로벌 영업 네트워크를 확보한 상태입니다. 당사는 이러한 네트워크를 통해 적극적인 기술 교육 및 브랜드이미지 제고를 위한 마케팅을 진행하며 당사의 인지도를 확대해 나갈 예정입니다. 또한 적극적인 학술발표, 학회 및 전시회 참가 등을 통해 직접 당사의 우수한 기술을 홍보할 계획입니다.

② 공동연구를 통한 기술융합 상품 개발

유전체교정 기술을 연구용뿐만 아니라 산업 및 치료용 시장에서 활용하여 관련 상품을 개발하기 위해서는 다양한 기존 기술과의 융합이 필수적입니다. 당사는 식물 분자육종과 관련하여 유럽의 K사, 연구용 생명체 개발과 관련해서는 유럽의 H사와 공동연구개발을 진행하고 있습니다. 또한 동물 복제와 관련하여 국내외 연구소와 협력하고 있고, 국내 바이오의약품 업체와도 적극적인 공동연구를 진행하는 등 공동연구를 통한 기술융합 상품 개발에 박차를 가하고 있습니다.

③ 지적재산권 파트너링(Partnering)

당사는 빠르게 발전하고 있는 유전체교정 기술 시장에서 선도적인 위치를 유지하기 위하여 지식 재산권을 안정적으로 보유 및 관리하는 데에도 관심을 기울이고 있습니다. 당사는 지속적인 자체 연구개발 외에도, 유전체교정 관련 여타 기업과의 파트너쉽 체결 및 크로스 라이센싱(Cross Licensing)등을 통한 사업 확장 전략을 적극적으로 사용하고 있습니다.

특히, 최근 3세대 유전자가위(RGEN) 기술의 경우 당사는 관련기술 보유 기업들과 특허 및 기술교류 논의를 진행하고 있습니다.  여러 파생 기술의 기반이 되는 유전자가위와 같은 플랫폼 기술의 경우, 여러 기관에서 기술이 동시다발적으로 개발되더라도 개발 기관들이 특허 및 기술교류 형태로 연합하는 것이 일반적입니다. 이는 향후 안정적으로 지식재산권을 보유 및 방어하기 위함이며, 당사 또한 이러한 수단들을 통해 당사의 지적재산권을 관리하기 위한 노력을 지속하고 있습니다.

(3)   시장 점유율

(가) 연구용 시장

연구용 유전체교정 기술 시장은 2009년경 Sigma Aldrich사에 의해 태동하였으며 당사는 2010년 세계에서 두 번째로 유전자가위 기술 사업화에 성공하였습니다. 이후 유전자가위 기술의 지속적인 발전과 함께 현재는 10여 개의 크고 작은 회사가 경쟁하고 있습니다.

유전체교정 기술은 사업화의 초기 단계로, 아직은 전체 시장 및 국내 시장의 정확한 규모를 예측할 수 있는 데이터가 미비한 상황입니다. 다만, 업계에 따르면 중국의 유전체교정 연구용 시장은 현재 약 20억원 규모가 되는 것으로 추정되고 있습니다. 2012년 중국이 아시아태평양 지역 바이오산업 시장에서 점유하는 비율이 21,0%, 한국이 11.1%라는 분석기관 RNCOS의 자료를 기반으로 하여, 국내 시장이 중국 시장의 절반 정도의 규모를 형성하고 있다고 가정한다면 한국의 유전체교정 연구용 시장 규모는 약 10.6억원 정도로 추산할 수 있습니다. 여기에 기술이전 금액을 제외한 당사의 내수시장 매출이 5.8억원인 것을 감안하면, 당사의 국내시장 점유율은 약 55% 정도가 되는 것으로 추정됩니다.

당사는 국내에서 유전자가위 및 유전자가위 적용 생명체를 제작ㆍ판매하는 유일한 기업이며, 현재 일부 해외 경쟁사가 Distributor를 통해 국내에 진출하여 관련 시장을 일부 점유하고 있는 것으로 알려져 있습니다.

높은 기능성 및 사용 용의성을 보이는 3세대 유전자가위기술이 빠르게 유전체교정 분야의 주요 플랫폼이 되어 가면서 연구용 시장에서 산업 및 치료용 시장으로 수요가빠르게 확산되고 있습니다. 산업 및 치료용 시장이 연구용 시장에 비해 거대한 잠재 수요를 보유하고 있으며, 연구용 시장 내에서의 경쟁력 바탕으로 지적재산권과 사업개발 능력을 갖춘 기업들만이 산업 및 치료용 시장에 진출하여 경쟁하게 될 것으로 전망하고 있습니다.

(나) 산업 및 치료용 시장

당사를 비롯해 대부분의 유전체교정 관련 기업은 유전체교정을 산업 및 치료 용도로 적용하기 위한 초기 연구개발을 진행 중입니다. 따라서 전체 시장규모 및 점유율 예측이 어려운 상황입니다. 실제 유전체교정 기술 회사와 제약회사/종자회사 간의 기술이전 계약들은 지속적으로 진행되고 있으나, 정확한 규모와 내용에 대해서는 대부분이 공개되지 않은 상황입니다.

다만, 유전체교정이 잠재적 활용 분야인 유전자치료/세포치료 및 농축산 종자 산업분야 규모를 고려하면, 유전체교정 응용 상품이 본격적으로 시장에 진출하기 시작하면서부터는 높은 성장세를 보일 것으로 예상됩니다. 특히 지난 2년간 3세대 유전자가위 기술을 기반으로 유전체교정 치료제 개발을 위해 미국과 유럽에 창업된 3개 회사가 총 총 900억원에 가까운 초기 투자를 유치한 것을 볼 때 바이오 전문 투자업계에서 유전체교정 기술에 걸고 있는 기대가 높다는 것을 알 수 있습니다. 당사가 유전체교정의 핵심 기술인 유전자가위와 관련한 각종 지적재산권 및 노하우를 보유하고 있는 점과 폭넓은 연구 네트워크를 통해 다양한 응용 상품을 개발하고 있는 점을 감안한다면, 향후 본격적으로 개화할 유전체교정 시장에서 선도적인 위치를 점할 수 있을 것으로 예상됩니다.

(4)   신규사업 등의 내용 및 전망

(가) 형질개선 농축산물

당사는 유전자가위를 이용한 정교한 유전정보 교정을 통해 다양한 형질 향상 동식물을 개발하고 있습니다. 특히 당사는 공동 연구진과 연구를 통해 유전자 기능제거를 통한 근육강화 돼지를 개발하였습니다. 근육강화 돼지는 성장속도가 빨라 생산 비용의 절감이 가능하며 단백질 증가를 통한 영양소 향상 식품으로서의 가치를 가지고 있습니다. 당사는 현재 개발된 돼지의 형질 검증 단계를 거치고 있으며, 추후 국내외 종돈산업체와의 파트너링을 통해 본격적인 사업화를 진행할 계획입니다.

(나) 유전체교정 치료 플랫폼 개발

2013년 이래 유전자치료 분야는 임상 개발 및 자본 투입에 있어서 중흥기를 맞고 있습니다. 특히 바이러스를 이용한 유전자치료를 통한 희귀 질병 치료제와 면역세포를 이용한 항암 유전자치료제가 산업적으로 큰 성공을 거두고 있습니다. 유전체교정 기술을 빠른 치료제 분야 진출을 위해서는 기존 유전자치료 플랫폼에 유전체교정 기술을 접목하는 것이 중요합니다.

당사는 임상적으로 검증된 유전자치료 벡터에 적합한 유전자가위를 개발하고 이를 희귀 유전질병 치료제 플랫폼으로 확장 하는 연구를 진행 중입니다.  현재 형태의 3세대 유전자가위는 연구 대상으로 하고 있는 유전자치료 벡터에 포함될 수 없는 크기를 가지고 있으며 이를 극복하면 혈우병을 비롯하여 다양한 희귀 유전병에 적용할 수 있는 체내 유전체교정 치료제 개발에 사용할 수 있습니다. 이를 위해 표적 유전자 치료 바이러스 벡터를 이용한 임상 경험이 있는 연구진을 보유한 일본의 바이오기업인 Gene Therapy Research Institute (GTRI)과 2014년 상호양해각서를 체결한 바 있습니다.

또한 최근 각광받고 있는 유전자치료 방식인 면역세포 기반 항암 유전자치료제가 있습니다. 실제로 2세대 유전자가위 기술을 보유한 Cellectis는 관련 플랫폼을 통해 Pfizer와 대형 계약을 체결한바 있으며 이외 다른 글로벌 제약사들도 항암 유전자세포치료제 분야에 진출하고 있는 상황입니다. 이러한 치료제는 체외에서 생산되는 과정에서 유전체교정 기술을 적용하여 효능 및 사업성을 확장하는 것이 가능하므로 유전체교정 기술의 임상용 적용에 적합합니다. 당사는 3세대 유전자가위를 높은 효율성과 특이성으로 세포에 적용하는 새로운 형태의 전달방식을 제안한 바 있으며 이를 바탕으로 면역세포에서 최적화 된 유전체교정 시스템을 개발하고자 합니다. 이는 추후 크게 확장될 것으로 예상되는 면역세포 기반 유전자치료제 분야에서 반복적으로 사용될 수 있는 플랫폼으로, 개발 후에는 다수의 라이선스아웃 및 공동 개발 계약을 체결하는 것이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.

( 툴젠 공시자료 : 2014년 사업보고서 발췌 )