툴젠의 연구 개발실적

툴젠의 연구개발실적

(1) 인체질병 적용 실험모델 동물 개발

연구과제	질환모델 미니돼지 생산을 위한 ZFN 합성 및 유전자 프로파일링
연구기관	㈜툴젠 / 서울대학교
진행현황	유전체 교정을 통한 알츠하이머 및 파킨슨 병 모델 돼지를 생산하고 있으며 현재는 일부 생산된 돼지의 질병 모델로서의 기능에 대해 연구 중임
기대효과	유전체 교정을 통한 질환모델 미니돼지를 생산, 연구소 및 대학등에 연구용으로 판매함으로써 치료법 개발에 활용될 수 있을 것으로 기대됨
상품화 내용	연구용 고부가가치 동물 생산 또는 기술이전

(2) 광우병 내성소 개발

연구과제	ZFN을 이용한 소 광우병 발현유전자가 제거된 배아 생산 및 유전자 제거 검증
연구기관	㈜툴젠 / 충남대학교
진행현황	유전자가위를 이용하여 Prion 유전자가 제거된 세포를 확보하고 이를 동물 복제과정을 통해 유전자제거 배아로 만들어 검증하고 있음
기대효과	추후 개발 과정에서의 지속적인 협력을 통해 프리온 제거 한우를 생산하면 안전한 유전체 교정 식품으로서의 고부가가치 축산 상품을 확보할 수 있을 것으로 기대됨
상품화 내용	연구용 고부가가치 동물 생산 또는 기술이전

(3) 식물 분자육종 개발

연구과제	식물 유전정보 교정을 위한 유전자가위 최적화
연구기관	㈜툴젠 / 충남대학교
진행현황	패튜니아(Petunia)의 목적 유전자에 대한 유전자가위 도입 및 발현 벡터 개발을 시작으로 현재 식물 세포주 선별기술을 확립 하기 위한 연구 개발중임
기대효과	고비용, 비효율적인 전통적 교배 육종방식의 한계를 극복하고, 형질전환에 의한 GMO 문제를 해결함으로써 식물 육종 방식의 새로운 시장을 개척하여 식물 육종 회사 또는 종묘 회사를 대상으로 수익이 기대됨
상품화 내용	상대적으로 유전체교정의 적용이 느린 식물 분야에서 보편적으로 사용될 수 있는 유전자가위 활용방법을 기반으로 분자육종 과정을 상품화 할 수 있음.

(4) Hap1 KO Cell Line Library 개발

연구과제	인간 Hap1 유전자 교정 세포주 라이브러리 개발
연구기관	㈜툴젠 / Haplogen (오스트리아)
진행현황	300 여개 Kinase 유전자 KO 세포주 라이브러리 개발
기대효과	추후 공동 개발 확장을 통해 인간 질병 관련 유전자 수천 종에 대해 개별적으로 교정된 세포주의 개발로 세계 최대의 유전체 연구용 세포 라이브러리를 구축
상품화 내용	–    Hap1 KO Cell Line

(5) 희귀 유전병 대상 유전체교정 치료제 플랫폼 개발

연구과제	유전자치료 바이러스 벡터 적합 3세대 유전자가위 개발
연구기관	㈜툴젠
진행현황	선행 연구 수행 후 proof-of-concept 실험 진행 중. 2014.3Q 가출원 진행.
기대효과	혈우병 등 다양한 희귀 유전질병에 대한 체내 유전체교정 치료 플랫폼 확보.혈우병B에 대한 유전체교정 치료 pipeline 확보. 플랫폼 형태의 조기 license out 도모.
상품화 내용	– 유전체교정 치료 플랫폼 – 혈우병B 유전체교정 치료제

보고서 제출일 현재 툴젠이 보유하고 있는 지적재산권 등은 다음과 같습니다.

번호	구분	내용	권리자	출원일	등록일	적용제품	주무관청
1	특허권	징크 핑거 도메인 및 그 동정 방법	㈜툴젠	01.02.17	04.06.10	유전자가위	특허청
2	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	04.10.07	유전자가위	뉴질랜드 특허청
3	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	05.08.18	유전자가위	호주 특허청
4	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	07.04.11	유전자가위	유럽 특허청
5	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	07.05.16	유전자가위	인도 특허청
6	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	08.05.13	유전자가위	캐나다 특허청
7	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	08.07.18	유전자가위	일본 특허청
8	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	10.09.10	유전자가위	일본 특허청
9	특허권	Zinc Finger Domains and Methods of Identifying same	㈜툴젠	01.02.17	12.07.04	유전자가위	중국 특허청
10	특허권	징크 핑거 도메인 라이브러리	㈜툴젠	04.02.16	10.05.28	유전자가위	특허청
11	특허권	Zinc Finger Domain Libraries	㈜툴젠	02.08.17	02.08.17	유전자가위	호주 특허청
12	특허권	Zinc Finger Domain Libraries	㈜툴젠	02.08.17	06.12.13	유전자가위	중국 특허청
13	특허권	Zinc Finger Domain Libraries	㈜툴젠	02.08.17	08.05.23	유전자가위	일본 특허청
14	특허권	Zinc Finger Domain Libraries	㈜툴젠	02.08.17	11.06.15	유전자가위	유럽 특허청
15	특허권	유도성 징크핑거 발현 벡터 및 이를 이용한 표적 유전자발현의 인위적 조절방법	㈜툴젠	00.09.20	03.02.28	유전체조절도구(ATF)	특허청
16	특허권	Phenotypic Screen of Chimeric Proteins	㈜툴젠	02.12.07	09.02.25	유전체조절도구(ATF)	중국 특허청
17	특허권	조절성 징크 핑거의 단백질	㈜툴젠	05.06.08	07.10.08	유전체조절도구(ATF)	특허청
18	특허권	Regulatory Zinc Finger Proteins	㈜툴젠	03.12.09	08.07.02	유전체조절도구(ATF)	중국 특허청
19	특허권	다중 도메인을 갖는 벡터 및 이를 이용한 클로닝 방법	㈜툴젠	01.12.24	05.06.09	유전체조절도구(ATF)	특허청
20	특허권	Zinc Finger Transcription Factor Differentiation Proteins	㈜툴젠	03.09.24	09.04.07	유전체조절도구(ATF)	미국 특허청
21	특허권	포유동물 세포에서 단일클론 항체 생산을 증가시키는 폴리펩타이드, 이를 코드하는 핵산 및 이의 용도	㈜툴젠	06.11.27	08.09.01	유전체조절도구(ATF)	특허청
22	특허권	신생혈관 생성을 조절하는 재조합 아데노바이러스	㈜툴젠 연세대	06.01.27	07.08.30	유전체조절도구(ATF)	특허청
23	특허권	뉴클레아제에 의해 유전자 변형된 세포를 농축시키는 방법	㈜툴젠	12.02.22	14.03.26	Surrogate Reporter	특허청
24	상표권	RGEN	㈜툴젠	13.01.17	14.01.23	유전자가위	특허청

참고로, 툴젠이 출원 중인 특허권은 다음과 같습니다.

번호	구분	내용	권리자	출원일	등록일	적용제품	주무관청
1	특허권	Composition for Cleaving a Target DNA Comprising a Guide RNA Specific for the Target DNA and Cas Protein-Encoding Nucleic Acid or Cas Protein, and Use Thereof	㈜툴젠	13.10.23	–	유전자가위	특허청
2	특허권	Targeted Genome Engineering in Cells and Organisms with RNA-Guided Endonucleases	㈜툴젠	12.10.23	–	유전자가위	특허청
3	특허권	Genotyping with CRISPR / Cas-derived RNA-guided endonucleases	㈜툴젠	13.03.20	–	유전자가위	특허청
4	특허권	Composition for Cleaving a Target DNA Comprising a Guide RNA Specific for the Target DNA and Cas Protein-Encoding Nucleic Acid or Cas Protein	㈜툴젠	13.06.20	–	유전자가위	특허청

( 툴젠 공시자료 : 2014년 사업보고서 발췌 )